Nwee Ọhụụ Ọhụụ
Ruo ugbu a, ọ dịghị ọgwụgwọ maka cystic fibrosis (CF), ma ndị nchọpụta na-arụsi ọrụ ike ịchọpụta otu. Ndị ọkà mmụta sayensị dị nso ugbu a karịa mgbe ọ bụla ọzọ. N'ime iri afọ ole na ole gara aga, ọtụtụ nnyocha nyocha emeela ka e nwee ọtụtụ ọgwụ ọhụrụ na ọgwụgwọ ndị meworo ka ndụ ma ọ bụ ndụ dị mma. Ihe a nile meghere ọnụ ụzọ maka nyocha ọhụrụ nke nwere ike iduga ọgwụgwọ.
Ndị na-esonụ bụ ụfọdụ n'ime ọgwụgwọ ndị a na-amụ.
Ọgwụgwọ
N'afọ 1989, a chọpụtara na mkpụrụ ndụ nke na-akpata cystic fibrosis bụ: generate CFTR . Nchọpụta a na-atọ ụtọ maka obodo ndị CF. Ọtụtụ kweere na nchọpụta ahụ ga-eme ka a gwọọ ya site na usoro ọgwụgwọ.
O di nwute, nke a emebeghị, ma ọ bụghị n'ihi enweghị mgbalị. Enwere otutu ọmụmụ ihe iji gbalịa imezi ihe mmebi mkpụrụ ndụ ma ọ dịghị nke ọ bụla n'ime ha nwere ihe ịga nke ọma. Nsogbu kasịnụ na usoro ọgwụgwọ nke ụwa dị ugbu a na-achọta vektị nke nwere ike ịmepụta mkpụrụ ndụ na- edozi ahụ na mkpụrụ ndụ.
Enwere ike ịnwe olileanya maka ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ, ọ bụ ezie. Na July 2009, ìgwè ndị na-eme nchọpụta na Mahadum North Carolina na Chapel Hill nwere ezigbo utịp site na iji nje virus dị iche iche dị ka vekọm iji nyefe mkpụrụ ndụ na nyocha nke ụlọ anụ ahụ. Ndi oru nchoputa a na aru oru uzo iji mee ka ndi mmadu ghara ime ka ndi mmadu nwee nsogbu.
VX-770
VX-770 bụ ọgwụ a na-anwale site na Vertex Pharmaceuticals na ndị nwere cystic fibrosis nwere ma ọ dịkarịa ala otu otu nke mgbanwe G551D. Ọgwụ ahụ nwere ike ịnwe ike idozi nkwarụ na ntụpọ CFTR ma weghachite ikike ya imeghe ọwa mmiri chloride, si otú ahụ na-ahapụ nnu ka ọ na-asọba n'ime ma pụọ na sel ndị kwesịrị ekwesị.
N'adịghị ka ọgwụgwọ gwọọ, VX-770 agaghị edozi mkpụrụ ndụ nkwarụ. Kama nke ahụ, ọ bụrụ na ị ga-enwe ọganihu, VX-770 ga-edozi nsogbu ahụ na mkpụrụ ndụ dị ugbu a.
VX-809
VX-809 bụ ọgwụ ọzọ nke Vertex Pharmaceutical na-anwale site na ndị nwere mbipụta abụọ nke mgbanwe mutrị ΔF508-CFTR. Ọ dị ka VX-770 na ọ ga-enwe ike nnu na-abanye na mkpụrụ ndụ ahụ nke ọma, mana ọ na-arụ ọrụ dị iche iche. Ọ bụrụ na ọ na-arụ ọrụ ndị na-eme nnyocha na-atụ anya na ọ ga-eme, VX-809 ga-emeghe ọwa mmiri chloride site n'ime ka protein protein CFTR gaa n'ebe kwesịrị ekwesị na akpụkpọ ụkwụ cell.
Miglustat
Miglustat bụ ọgwụ nke Actelion Pharmaceutical manufactured already used to treat other conditions, ma a na-amụrụ ya ugbu a maka ndị nwere cystic fibrosis nwere mbipụta abụọ nke mgbanwe mutrị ΔF508-CFTR. Ọmụmụ ihe ahụ dị ntakịrị (ọ bụ nanị mmadụ iri na ise), mana ka ọ ga-esi na ya pụta. Miglustat enwewo ike iweghasị ntụpọ CFTR ma weghachi ọrụ nkịtị na mkpụrụ ndụ.
Oge
Ataluren, bụ nke a na-akpọ PTC124, na PTC Therapeutics na-amụ ya dịka ọgwụgwọ nwere ike maka ndị nwere CF ndị nwere ngbanwe efu. Na ngbanwe efu, otu "koodu gibberish" na-egosi n'etiti etiti nkịtị n'usoro gene CFTR.
Code na-ezighị ezi dị ka akara nkwụsị, na-egbochi mkpụrụ ndụ ịgụ akwụkwọ ọ bụla na-eme mgbe ọ gasịrị. Ogwu nwere ike idozi nsogbu ahụ site n'inyere mkpụrụ ndụ aka ileghara akara nkwụsị ma na-agụ koodu nke na-eme mgbe ọ gasịrị, si otú ahụ weghachi ọrụ nkịtị na sel.
> Isi mmalite:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Akwụkwụ Epithelial nke CF na-emekarị na Miglustat na-enweta nke na-abụghị CF dị ka Phenotype". American Journal of Respiratory Cell and Biology Biology . August 2009.
> Foundation Cystic Fibrosis. June 2009. Ọgwụ Ogwu Ọgwụ. 24 July 2009.
> Zhang L, bọtịnụ B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR Nnyefe na pasent 25 nke mkpụrụ epithelial dị elu na-eme ka ọnụ ọgụgụ ndị dị na Mucus na-ebuga n'ọdụ ụgbọelu nke Fibrosis Airstrics." Egwuregwu Biol 7 (7): e1000155. Echiche: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 July 2009.